Real-World-Evidence Daten nun auch im Bereich Medizinprodukte erweitert

Real-World-Evidence (RWE) ist eine Vorgehensweise, die sowohl in der EU als auch in den USA in den letzten Jahren an Bedeutung zugenommen hat. Was ist darunter zu verstehen? Real-World Evidence hilft weiter, wenn klinische Studien nicht das gesamte Patientenkollektiv einer bestimmten Krankheit berücksichtigen können. Das betrifft z. B. multimorbide Patienten/innen oder auch soclhe, die aufgrund ihres Alters an keiner klinischen Studie teilgenommen haben. Real-World-Evidence sind dann klinische Erkenntnisse über Anwendung und deren potenzielle Vorteile oder Risiken eines Arzneimittels, die aus der Analyse von Real-World-Daten (RWD) gewonnen werden - siehe auch FDA startet Real-World Evidence Programm. Dieses Konzept soll nun in den USA auch verstärkt auf Medizinprodukte ausgeweitet werden. Was ist geplant?

In einer Mitteilung wies die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration)  darauf hin, dass eine Einschränkung für die Verwendung von Real-World-Evidence (RWE) bei der Prüfung von Arzneimittel- und Medizinprodukt-Anträgen aufgehoben werden. In neuen Leitlinien für bestimmte Arten von Anträgen für Medizinprodukte erklärt die Behörde, dass sie RWE akzeptieren wird, ohne dass identifizierbare individuelle Patientendaten aus Real-World-Datenquellen immer in einem Zulassungsantrag vorgelegt werden müssen. 

In der Vergangenheit hatte die FDA darauf bestanden, dass alle bei der Behörde eingereichten RWE private und vertrauliche Informationen auf individueller Patientenebene enthalten. Dieser Ansatz machte es unpraktisch, die meisten großen Datenbanken mit wertvollen Daten zu verwenden. Sowohl Sponsoren als auch Datenwissenschaftler sahen aber Möglichkeiten, aus einigen Big-Data-Quellen auch ohne private, individuelle Informationen aussagekräftige Informationen gewinnen zu können.

Dem kommt die FDA nun nach. Die FDA-Reviewer werden zukünftig die Aussagekraft der eingereichten RWE von Fall zu Fall prüfen. Das betrifft z. B. den Zugang zu umfangreichen Datenbanken wie Krebs- und Mukoviszidose-Registern, die wichtige Erkenntnisse darüber enthalten, wie Behandlungen in der Praxis wirken. So werden zukünftig auch, neben dem nationalen Krebsregister des National Cancer Institute, Datenbanken von Krankenhäusern,  Datenbanken für Versicherungsansprüche und Netzwerke für elektronische Gesundheitsakten nutzbar werden. Die FDA erhofft sich durch diese Daten Einblicke in Ergebnisse von Patienten in verschiedenen Bevölkerungsgruppen und unter realen Behandlungen, die mit traditionellen klinischen Studien nicht erfasst werden können.

Weiterführende Informationen finden Sie auf der FDA-Webseite.