Real-World Data: Der Good Practice Guide der EMA

Die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) hat einen Good Practice Guide für die Nutzung des Metadatenkatalogs von Real-World-Data Sources zur öffentlichen Konsultation veröffentlicht. Nach Angaben der Behörde ist dies der erste Leitfaden weltweit, der sich auf Metadaten konzentriert, um die systematische Integration von Real-World-Evidence (RWE) in die Arzneimittelregulierung zu ermöglichen. Der Leitfaden enthält Empfehlungen zur Nutzung des Real-World-Metadatenkatalogs, der derzeit aufgebaut wird und Ende 2023 den bestehenden Katalog des European Network of Centres for Pharmacoepidemiology and Pharmacovigilance (ENCePP) ersetzen wird. Der Leitfaden soll helfen, geeignete RWD-Quellen zu identifizieren und beschreibt die zu verwendenden Metadatenelemente.

Metadaten und Real-World Data

Real-World-Daten (RWD) sind Beobachtungsdaten, die in Repositories wie elektronischen Gesundheitsakten (eHRs, electronic health records) und Krankheitsregistern gespeichert sind. Metadaten charakterisieren RWD und sind unerlässlich, um die Auffindbarkeit von Daten zu verbessern, ein klareres Verständnis ihrer Bedeutung zu schaffen und eine höhere Zuverlässigkeit und Qualität zu erreichen, wenn sie zur Verbesserung der für Nutzen-Risiko-Entscheidungen verfügbaren Evidenz verwendet werden.

Bei der Bewertung der Eignung von Datenquellen sollte daher zwischen zwei Aspekten der Datenqualität unterschieden werden:

  • Qualität in Bezug auf die Verlässlichkeit der Primärdaten (z.B. Erkennung und Korrektur von Fehlern, fehlenden Daten und unplausiblen Werten, Verifizierung und Validierung von Formaten, Codes, Werten, Zeitkomponenten und zugrundeliegenden Berechnungen, eindeutige Identifikationsnummern für jede Person, Dokumentation von standardisierten Prozessen, die zum Ein- und Austritt von Personen führen).
  • Qualität in Bezug auf die Relevanz der Datenquelle zur Bereitstellung angemessener und gültiger Nachweise für eine bestimmte Forschungsfrage nach Anwendung geeigneter epidemiologischer und statistischer Verfahren.

Registrierung einer Datenquelle und Pflege der Informationen

Ein Dateninhaber kann die freiwillige Eintragung einer Datenquelle in den Datenquellenkatalog über ein spezielles Webformular beantragen (wird in der zweiten Jahreshälfte 2023 zur Verfügung gestellt). Darüber hinaus nimmt die Behörde proaktiv Kontakt zu den Dateninhabern auf und bittet um die Ergänzung der Metadateninformationen im Katalog, wobei sie sich an den derzeit in der ENCePP-Ressourcen-Datenbank registrierten Datenquellen orientiert. Die Aktualisierung der Informationen wird voraussichtlich jährlich erfolgen, bei bestimmten Datenquellen auch öfter, wenn sich dies als notwendig erweist. Dem Dateninhaber werden die technischen Mittel zur Verfügung gestellt, um die Informationen direkt über das spezielle Webformular zu aktualisieren.

Stellungnahmen sollten bis zum 16. November 2022 an die EMA übermittelt werden. Weitere Informationen sind im Dokument der EMA "Good Practice Guide for the use of the Metadata Catalogue of Real-World Data Sources" zu finden.

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