Wie kann man Real-World-Daten für die Nutzen-Risiko-Bewertung einsetzen?

Nach dem im September 2020 veröffentlichten Entwurf hat die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) nun die endgültige Leitlinie zur Nutzung von Real-World-Daten (RWD) für die Nutzen-Risiko-Bewertung veröffentlicht. Nach Angaben der Behörde befasst sich die Leitlinie mit "den methodischen, regulatorischen und operativen Aspekten, die mit der Verwendung von registergestützten Studien zur Unterstützung der regulatorischen Entscheidungsfindung verbunden sind". Darüber hinaus hat die US-amerikanische Food & Drug Administration (FDA) vor kurzem mehrere Leitlinienentwürfe zur Verwendung von RWD für Anträge von Arzneimitteln und biologischen Produkten veröffentlicht.

EMA-Leitlinie zu registergestützten Studien

Ziel des EMA-Leitfadens ist es, Empfehlungen zu den wichtigsten methodischen Aspekten zu geben, die für die Nutzung von Patientenregistern durch Antragsteller und Inhaber von Zulassungen, die die Durchführung von registergestützten Studien planen, spezifisch sind. Der Leitfaden enthält Informationen zur Datenerhebung, zum Datenqualitätsmanagement, zu Datenelementen, zur Analyse, zur Berichterstattung und zur Steuerung.

Nach Angaben der Behörde handelt es sich bei registergestützten Studien um Untersuchungen, die die Datenerfassungsinfrastruktur oder die Patientengruppe eines oder mehrerer Patientenregister nutzen. Ein Patientenregister ist ein organisiertes System, "das einheitliche (klinische und andere) Daten sammelt, um Ergebnisse für eine durch eine bestimmte Krankheit, einen bestimmten Zustand oder eine bestimmte Gefährdung definierte Patientengruppe zu ermitteln". Patientenregister können verschiedene Zwecke verfolgen, z. B. die Überwachung des klinischen Zustands, der Lebensqualität, der Begleiterkrankungen und der Behandlungen von Patienten im Laufe der Zeit. Sie sind eine wichtige Datenquelle für registergestützte Studien über Gesundheitspraktiken, die Verwendung von Arzneimitteln und Medizinprodukten und Behandlungsergebnisse. Insbesondere können sie eine Datenquelle für seltene Krankheiten und Patienten darstellen, die mit Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMPs) behandelt werden.

Die Leitlinie enthält einen Annex mit Überlegungen zu Patientenregistern sowie die folgenden drei Anhänge:

• Checkliste zur Bewertung der Eignung von Registern für registergestützte Studien,
• Sicherheitsberichterstattung,
• Beispiele für empfohlene internationale Terminologien für Datenelemente.

Weitere Informationen finden Sie in der Leitlinie der EMA mit dem Titel Guideline on registry-based studies.

Leitlinienentwürfe der FDA zur Nutzung von Real-World-Daten

Die FDA hat kürzlich mehrere Leitlinienentwürfe zur Nutzen-Risiko-Bewertung und zur Verwendung von Real-World-Daten (RWD) veröffentlicht:

• Guidance on Benefit-Risk Assessment,
• Real-World Data: Assessing Electronic Health Records and Medical Claims Data To Support Regulatory Decision-Making,
• Data Standards for Drug and Biological Product Submissions Containing Real-World Data.
• Real-World Data: Assessing Registries to Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products
• Considerations for the Use of Real-World Data and Real-World Evidence To Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products

Für Studien, die eine Kombination von Daten aus mehreren Datenquellen erfordern, empfiehlt die FDA zu zeigen, ob und wie Daten aus verschiedenen Quellen mit akzeptabler Qualität integriert werden können.

Laut FDA kann künstliche Intelligenz (KI) eine schnellere Verarbeitung von "unstrukturierten" Teilen elektronischer Gesundheitsakten ermöglichen. Zu den Fortschritten gehören die Verarbeitung natürlicher Sprache, maschinelles Lernen und insbesondere Deep Learning, um Datenelemente aus unstrukturierten Teilen zusätzlich zu den strukturierten Teilen in den elektronischen Gesundheitsakten zu extrahieren, Computeralgorithmen zu entwickeln, die Ergebnisse identifizieren oder Bilder oder Laborergebnisse auswerten. Die FDA befürwortet jedoch keine bestimmte KI-Technologie. Außerdem erfordern alle diese computergestützten Methoden derzeit ein erhebliches Maß an menschengestützter Verwaltung und Entscheidungsfindung. Darüber hinaus ist sich die FDA der Herausforderungen bewusst, die mit der Standardisierung von Studiendaten aus RWD-Quellen verbunden sind. Daher plant die Behörde eine weitere Aktualisierung der Leitlinien für Datenstandards (d. h. eine Reihe von Regeln darüber, wie eine bestimmte Art von Daten strukturiert, definiert, formatiert oder zwischen Computersystemen ausgetauscht werden sollte), die aus RWD-Quellen stammen.