Good Machine Learning Practice: FDA veröffentlicht Diskussionspapier zu AI/ML in der Arzneimittelentwicklung

Die FDA hat vor kurzem drei Dokumente/Diskussionspapiere zum Einsatz von Künstlicher Intelligenz/Maschinellem Lernen (KI/ML) in den Bereichen "Arzneimittelherstellung", "Änderungskontrolle für Medizinprodukte" und "Arzneimittel- und Biologikaentwicklung" veröffentlicht.

AI/ML in der Entwicklung von Arzneimitteln und biologischen Produkten

Nach Angaben der Behörde wird KI/ML zunehmend in Bereiche integriert, in denen sich die FDA aktiv engagiert, darunter digitale Gesundheitstechnologien (Digital Health Technologies - DHTs) und Real-World Data (RWD)-Analysen. Das veröffentlichte Diskussionspapier soll die Kommunikation rund um KI/ML mit Interessenvertretern, einschließlich Industrie und Wissenschaft, anstoßen, um gegenseitiges Lernen und Diskussionen zu fördern. Es wird künftige Leitlinien für KI/ML in der Arzneimittelentwicklung ergänzen und bereitstellen. Kommentare können bis zum 9. August 2023 an die FDA geschickt werden.

Die FDA bittet insbesondere um Rückmeldungen zu den Schlüsselbereichen im Zusammenhang mit KI/ML. Diese Bereiche sind: 

• Von Menschen geleitete Kontrolle, Verantwortlichkeit und Transparenz 
• Qualität, Zuverlässigkeit und Repräsentativität von Daten 
• Modellentwicklung, Leistung, Überwachung  
• Verifizierung und Validierung von KI/ML

Die Fragen der FDA

• Welche Beispiele für aktuelle Tools, Prozesse, Ansätze und bewährte Verfahren werden verwendet? 
• Welche Praktiken und Dokumentationen werden zur Erfassung der Datenquellenauswahl verwendet? 
• Welche Ansätze werden verwendet, um die Bewertung der Unsicherheit von Modellvorhersagen zu dokumentieren? 
• Wie wird die Unsicherheit kommuniziert? 
• Welche Methoden und Standards sollten entwickelt werden, um die Bewertung der Unsicherheit zu unterstützen?

Good Machine Learning Practice (GMLP) und die Erfahrungen der FDA mit KI/ML in der Arzneimittelentwicklung

KI/ML wird zunehmend in Bereiche integriert, in denen die FDA aktiv tätig ist, wie z. B. bei der Planung klinischer Studien, DHTs und RWD-Analysen. In den letzten Jahren hat die Behörde einen schnellen Anstieg von Zulassungsanträgen mit Bezug auf KI/ML verzeichnet. Diese Anträge umfassen eine Reihe von therapeutischen Bereichen, und die Verwendung von KI/ML in den Anträgen umfasst viele verschiedene Phasen des Arzneimittelentwicklungsprozesses (z. B. von der Wirkstoffentdeckung und dem Einsatz in klinischen Studien bis zur Endpunktbewertung und Sicherheitsüberwachung nach dem Inverkehrbringen). Die Einbeziehung von KI/ML in die klinische Entwicklungs-/Forschungsphase stellt die häufigste Phase für die Verwendung von KI/ML in den Anträgen dar.

Die FDA hat die Entwicklung innovativer und robuster KI/ML u. a. durch die Einrichtung des CDER AI Steering Committee (AISC) unterstützt, das die Bemühungen um KI/ML-Anwendungen in der therapeutischen Entwicklung koordiniert. Darüber hinaus entwickelt die Behörde ein Rahmenwerk für KI/ML-basierte Medizinprodukte (einschließlich vorgegebener Änderungskontrollpläne), sowie eine Grundlage für eine gute Praxis des maschinellen Lernens (Good Machine Learning Practice, GMLP) für die Entwicklung von Medizinprodukten.

Weitere Informationen zum Entwurf der Leitlinien und die Möglichkeit zur Stellungnahme finden Sie in der Bekanntmachung im Federal Register und auf der Webseite Artificial Intelligence and Machine Learning for Drug Development.