FDA baut die Leitlinien-Aktivitäten rund um Gentharapien aus

Wenn es um die Entwicklung neuer Therapien geht, spielen Gentherapien eine wichtige Rolle. Dies wurde schon in der näheren Vergangenheit durch die steigende Zahl von Leitlinien und Empfehlungen der Aufsichts- und Zulassungsbehörden deutlich (wie auch schon in der News zur zunehmenden Bedeutung von Gentherapien berichtet).

Vor kurzem hat jetzt die FDA die eine ganze Reihe von Leitlinien für Gentherapeutika bekannt gegeben. In der Presserklärung erläuterte die FDA dazu: Einer der wichtigsten Schritte, die die FDA zur Unterstützung sicherer Innovationen in diesem Bereich unternehmen kann, ist die Schaffung von Richtlinien, die den Produktentwicklern eine sinnvolle Anleitung zur Beantwortung kritischer Fragen bei der Erforschung und Entwicklung ihrer Gentherapieprodukte bieten.

Bisher hat die FDA vier entsprechende Produkte zugelassen. Allerdings liegen über 900 Anträge für klinische Studien in diesem Bereich vor. Das zeigt die steigende Bedeutung solcher Therapien im Allgemeinen und besonders bei der Behandlung seltener genetischer Störungen oder bei Autoimmunerkrankungen.

Die aktuell veröffentlichten sechs finalen Leitfäden und ein Leitlinienentwurf der FDA  geben Empfehlungen in Bezug auf Entwicklung und Herstellung und bieten Hinweise für alle, die den Fokus auf Gentherapieprodukte zur Behandlung spezifischer Krankheiten haben. Dabei wurden Kommentare der verschiedenen Interessens- und Expertengruppen berücksichtigt. So stellen diese Leitlinien einen wichtigen Schritt zur modernen Entwicklung von Gentherapeutika dar. Das soll auch sicherstellen, dass bei solchen neuartigen Therapien die notwendigen Sicherheits- und Wirksamkeitsanforderungen bzw. Standards definiert und erfüllt werden. Dabei gesteht die FDA bei solchen Therapien aber zu:

 "The scientific review of gene therapies includes the need to evaluate highly complex information on product manufacturing and quality. In addition, the clinical review of these products frequently poses more challenging questions to regulators than reviews of more conventional drugs, such as questions about the durability of response, and these questions often can't be fully answered in pre-market trials of reasonable size and duration." (Die wissenschaftliche Überprüfung von Gentherapien schließt die Notwendigkeit ein, hochkomplexe Informationen über Produktherstellung und -qualität zu bewerten. Darüber hinaus stellt die klinische Prüfung dieser Produkte die Aufsichtsbehörden häufig vor anspruchsvollere Fragen als die Prüfung herkömmlicher Medikamente, wie z.B. Fragen zur Dauerhaftigkeit des Ansprechens (auf die Therapie), und diese Fragen können in Studien vor der Markteinführung von angemessener Größe und Dauer oft nicht vollständig beantwortet werden. - Üb.d.Red.)

Weitere Informationen dazu bietet die Pressemeldung der FDA: "FDA Continues Strong Support of Innovation in Development of Gene Therapy Products"

 Im einzelnen umfasst das aktuelle Leitlinienprogramm der FDA die folgenden Dokumente:

  • Draft Guidance: Interpreting Sameness of Gene Therapy Products Under the Orphan Drug Regulations
  • Final Guidance: Chemistry, Manufacturing, and Control (CMC) Information for Human Gene Therapy Investigational New Drug Applications (INDs)
  • Final Guidance: Testing of Retroviral Vector-Based Gene Therapy Products for Replication Competent Retrovirus (RCR) during Product Manufacture and Patient Follow-up
  • Final Guidance: Long Term Follow-Up After Administration of Human Gene Therapy Products
  • Final Guidance: Human Gene Therapy for Hemophilia
  • Final Guidance: Human Gene Therapy for Retinal Disorders
  • Final Guidance: Human Gene Therapy for Rare Diseases

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