Interpreting Sameness of Gene Therapy Products Under the Orphan Drug Regulations

Titel:
Interpreting Sameness of Gene Therapy Products Under the Orphan Drug Regulations
Herkunft/Verlag:

Office of Communication, Outreach and Development (OCOD), 10903 New Hampshire Ave., Bldg. 71, Rm. 3128, Silver Spring, MD 20993-0002, or by calling 1-800-835-4709 or 240-402-8010, or email ocod@fda.hhs.gov, or from the Internet at https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/guidance-compliance-regulatory-information-biologics/biologics-guidances.

Dokumentenart:
Draft Guidance for Industry
Inhalt:
Dieser Leitfaden enthält die aktuellen Überlegungen der FDA zur Bestimmung der Gleichartigkeit von humanen Gentherapieprodukten1 im Rahmen der FDA-Regelungen für Orphan Drugs zum Zweck der Ausweisung als Orphan Drug und der Exklusivität von Orphan Drugs. Diese Anleitung soll Interessengruppen, einschließlich der Industrie und akademischen Sponsoren, die die Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden und die Exklusivität von Arzneimitteln für seltene Leiden anstreben, bei der Entwicklung von Gentherapien für seltene Krankheiten unterstützen. Diese Anleitung konzentriert sich speziell auf Faktoren, die die FDA im Allgemeinen bei der Bestimmung der Gleichartigkeit von Gentherapieprodukten zu berücksichtigen beabsichtigt, und geht nicht auf Gleichartigkeitsbestimmungen für andere Arten von Produkten ein.

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