Überarbeitet: FDA-Leitlinie über adaptive Designs für klinische Studien

Im Zuge neuer oder überarbeiteter Leitliniendokumente zum Thema Studiendesign hat die FDA den überarbeiteten Leitlinienentwurf "Adaptive Designs for Clinical Trials of Drugs and Biologics" veröffentlicht. Dieses Dokument wird den Entwurf des Leitfadens für die Industrie "Adaptive Design Clinical Trials for Drugs and Biologics" von 2010 ersetzen. Es soll Antragsteller von Prüfgenehmigungen ("investigational new drug applications" = INDs), Anträgen für neue Arzneimittel ("new drug applications" = NDAs), Anträgen für biopharmazeutische Arzneimittel ("biologics licensing applications" = BLAs) oder Ergänzungsanträgen unterstützen.

Ziel dieses Dokumentes ist es, Empfehlungen für die angemessene Nutzung adaptiver Designs für klinische Studien abzugeben, um die Wirksamkeit und Sicherheit eines Arzneimittels oder Biopharmazeutikums zu belegen. Adaptives Design wird definiert als Studiendesign, welches zukünftig geplante Anpassungen eines oder mehrerer Aspekte des Designs erlaubt, basierend auf Daten, die im Verlauf der Studie von Probanden gesammelt wurden.

Das überarbeitete Dokument enthält sowohl wichtige Grundlagen der Gestaltung, Durchführung und Berichtserstattung für adaptive klinische Studien als auch Auskünfte über die Informationen, die von den Behörden benötigt werden, um die Ergebnisse von klinischen Studien mit adaptivem Design beurteilen zu können. Der Hauptfokus liegt dabei auf adaptiven Designs für klinische Studien, die die Wirksamkeit oder Sicherheit von Arzneimitteln nachweisen sollen. Daher umfasst die Leitlinie die folgenden Punkte:

• Beschreibung von und Gründe für adaptive Designs
• Grundsätze des adaptiven Designs
• Auf nicht vergleichbaren Daten basierende adaptive Designs
• Auf vergleichbaren Daten basierende adaptive Designs
• Besondere Überlegungen und Themen
• Erhalt der Integrität einer Studie
• Aufsichtsrechtliche Überlegungen

Für weitere Informationen lesen Sie bitte die vollständige überarbeitete Leitlinie "Adaptive Designs for Clinical Trials of Drugs and Biologics".