Sammlung von Patientenerfahrungen zur Produktentwicklung

Die US-Zulassungsbehörde FDA hat einen Richtlinienentwurf namens Patient-Focused Drug Development: Collecting Comprehensive and Representative Input veröffentlicht. Er befasst sich damit, wie Interessensvertreter Patientenerfahrungsdaten von Patienten, Pflegekräften, Medizinern und Patientenorganisationen für die Entwicklung medizinischer Produkte und die regulatorische Entscheidungsfindung sammeln und übermitteln können. Der Richtlinienentwurf ist bis zum 11. September 2018 für öffentliche Kommentare zugänglich.

"Patientenerfahrungsdaten" sind definiert als Daten, die von Personen gesammelt werden und die dazu dienen sollen, Informationen zu Erfahrungen von Patienten mit einer Krankheit/ Erkrankung zu liefern, einschließlich der Erfahrungen, Perspektiven, Bedürfnisse und Prioritäten von Patienten in Bezug auf die

  • Symptome einer Erkrankung und deren Verlauf,
  • Auswirkungen einer Erkrankungen auf Fähigkeiten und Lebensqualität,
  • Behandlungserfahrungen,
  • Beiträge dazu, welche Behandlungsresultate wichtig sind,
  • Patientenpräferenzen bezgl. Behandlungen und Auswirkungen,
  • relative Bedeutung jeglicher von Patienten definierter Themen.

Der 65-seitige Richtlinienentwurf (Guidance 1) zu "patient-focused drug development" (PFDD) gibt eine Anleitung zu methodisch verlässlichen Datenerfassungsinstrumenten und Stichprobenverfahren, um Daten zu Patientenerfahrungen zu erfassen, die relevant, objektiv, präzise und für die Zielgruppe repräsentativ sind. Qualitative und/oder quantitative Patientenerfahrungsdaten können mithilfe verschiedener Forschungsmethoden einschließlich klinischer Studien, Beobachtungsstudien, Beratungskommissionen, öffentlicher Versammlungen und weiteren neuen Konzepten gesammelt werden. Die Daten können bei der Planung medizinischer Studien, der Festlegung des Studienendpunktes und behördlichen Überprüfungen einschließlich Risiko-Nutzen-Analyse sowie potenzieller Kennzeichnung (oder anderen Mitteilungen) helfen. Die FDA weist darauf hin, dass sich die erforderliche Präzision zur Erstellung von Patientenerfahrungsdaten je nach Studie unterscheidet und vom Verwendungszweck eines Produkts abhängt. Die FDA sollte frühzeitig zu Feedback konsultiert werden. Guidance 1 enthält auch ein Begriffsglossar.

Die FDA empfiehlt, dass das Datenmanagement gleich zu Beginn einer Forschungsstudie betrachtet werden sollte. "Before initiating data collection, you should formulate a data management plan (DMP)" "Vor dem Start der Datenerhebung sollte ein Datenmanagement-Plan (DMP) ausgearbeitet werden." [Übersetzung der Redaktion] In Bezug auf Monitoring und Qualitätssicherung erwartet die FDA, "that external stakeholders will be responsible for monitoring the study, ensuring data integrity, and performing the data analysis" ("dass externe Beteiligte für die Überwachung der Studie, die Gewährleistung der Datenintegrität und die Auswertung der Daten verantwortlich sind" [Übersetzung der Redaktion]).

Die FDA plant eine Ergänzung zu Guidance 1 mit drei zusätzlichen Leitfäden. Die Leitfäden werden die folgenden Themen und Fragen ansprechen:

  • Guidance 1: Von wem und warum erhalten Sie Input? Wie sammeln Sie die Informationen?
  • Guidance 2: Was wird gefragt und warum? Wie stellen Sie nicht-suggestive Fragen, die von einem Großteil der Patienten/anderer Personen richtig verstanden werden?
  • Guidance 3: Wie entscheiden Sie, was in einer klinischen Studie erfasst wird und welche "fit-for-purpose clinical outcome assessments" (COAs) ausgewählt oder entwickelt werden?
  • Guidance 4: Wenn ein COA Erfassungstool zur Datensammlung vorliegt, was wäre ein angemessener Endpunkt (clinical trial endpoint)?

Die FDA hat keinen Zeitrahmen für die Veröffentlichung dieser drei zusätzlichen Richtlinien genannt.

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