Real-World Evidence: Finales Reflexionspapier über RWD in den NIS

Die Nutzung von Real-World-Daten (RWD) bei der Entwicklung, Zulassung und Überwachung von Arzneimitteln nimmt weiter zu. Im Mai 2024 veröffentlichte die EMA den Entwurf eines Reflexionspapiers "On use of real-world data in non-interventional studies to generate real-world evidence for regulatory purposes" zur Stellungnahme. Dieses Reflexionspapier erörtert methodische Aspekte von nicht-interventionellen Studien (NIS) unter Verwendung von Real-World-Daten (RWD), um Real-World-Evidenz (RWE) für regulatorische Zwecke zu generieren. Jetzt wurde die endgültige Version des Reflexionspapiers auf der RWE-Seite der EMA veröffentlicht.

Während klinische Prüfungen die Hauptinformationsquelle für die Bewertung des Nutzens und der Risiken von Arzneimitteln im Rahmen von Zulassungsverfahren sind, werden NIS bisher eher bei Sicherheitsbewertungen nach der Zulassung akzeptiert. Ihre Akzeptanz für die Bewertung der Wirksamkeit von Arzneimitteln wird derzeit durch methodische Einschränkungen erschwert, da sie weder randomisiert noch verblindet oder in einem vom Sponsor definierten und damit stark kontrollierten Setting durchgeführt werden. Im Rahmen der Projekte der EMA zur Generierung strukturierter RWD und deren Verwendung in regulatorischen Entscheidungsprozessen gewinnen auch NIS (z.B. Anwendungsbeobachtungen) als Informations- und Datenquelle für RWE zunehmend an Bedeutung.

Leitfaden zu Real-World-Evidence

Das Papier ist Teil einer Reihe von Leitfäden, die von der EMA für den Bereich der Real-World-Daten entwickelt und veröffentlicht werden. Eine Übersicht findet sich auf der EMA-Website zum Thema Real-World Evidence im Kapitel "Guidance on Real-World Evidence". In dem Dokument "Journey towards a roadmap for regulatory Guidance on real-world evidence" hat die EMA aufgelistet, welche Bereiche in den kommenden Jahren durch Leitliniendokumente unterstützt werden sollen (z. B. Verwendung von RWD in klinischen Studien).