Produkte mit genetisch veränderten Zellen - Leitlinienentwurf

Im September 2017 konnten Sie über die geplante Überarbeitung der 2012 in Kraft getretenen EMA-Leitlinie für Arzneimittel, die genetisch veränderte Zellen enthalten lesen. Hintergrund war, dass der wissenschaftliche Fortschritt bei Methoden zur genetischen Veränderung Anpassungen an den neuesten Stand der Technik erfordert. Die Leitlinie von 2012 konzentriert sich auf traditionelle Methoden der Genveränderung auf Basis der Anwendung von Vektoren, die rekombinante Nukleinsäure-Moleküle transportieren. Besonders jedoch im Bereich der Genom-editierenden Technologien, die ein einfaches Vorgehen bei der genetischen Veränderung von Zellen ermöglichen, wurden enorme wissenschaftliche Fortschritte erzielt. Solche neuen Technologien, vielleicht mit verschiedenen Ausgangsmaterialien und Herstellungsprozessen, sollten ebenfalls in einer solchen Leitlinie enthalten sein.

Ende Juli hat die EMA nun eine Entwurfsversion der überarbeiteten Leitlinie "Guideline on quality, non-clinical and clinical aspects of medicinal products containing genetically modified cells" veröffentlicht. Das Dokument wird in den folgenden Abschnitten die wissenschaftlichen Grundlagen für Arzneimittel mit genetisch veränderten Zellen abbilden:

  • Rechtliche Grundlage
  • Qualitätsaspekte (von Materialien bis hin zu Stabilitätsstudien)
  • Nicht-klinische Aspekte (von der Pharmakodynamik bis hin zur Toxikologie)
  • Klinische Aspekte (von der Bestimmung der Dosierung bis zur klinischen Nachsorge)
  • Pharmakovigilanz
  • Umweltrisikoeinschätzung

Zusätzlich werden die besonderen klinischen Überlegungen für CAR-T-Zellen in einem Anhang behandelt.

Laut der EMA soll das überarbeitete Dokument Unterstützung für solche Produkte zur Anwendung am Menschen und deren Zulassung bieten. Sie fordern:

"The scope of this document is on medicinal products that contain genetically modified cells. Its focus is on quality, non-clinical and clinical aspects of genetically modified cells. All cases of genetically modified cells intended for use in humans are included, no matter whether the genetic modification has been carried out for therapeutic or other (e.g. for enhanced manufacturing) purposes.
Genetic modifications can be obtained through a variety of methods (e.g. viral & non-viral vectors, mRNA, genome editing tools). The genetically modified cells can be of human origin (autologous or allogeneic) or animal origin (xenogeneic cells), either primary or established cell lines. Genetically modified cells of bacterial origin are excluded from the scope of this guideline. In a medicinal product, the genetically modified cells can be presented alone or combined with medical devices. The requirements described in this document are those relating to market authorisation application but principles may apply to development stages."

(Üb. d. Red.: Der Anwendungsbereich dieses Dokumentes umfasst Arzneimittel mit genetisch veränderten Zellen. Es konzentriert sich auf die Qualität, klinische und nicht-klinische Aspekte von genetisch veränderten Zellen. Damit sind alle Fälle von genetisch veränderten Zellen gemeint, die zur Anwendung am Menschen vorgesehen sind, egal, ob die genetische Veränderung zu therapeutischen oder anderen Zwecken (z.B. zur verbesserten Herstellung) durchgeführt wurde.
Genetische Veränderung können mittels einer Reihe von Methoden erreicht werden (z.B. virale oder non-virale Vektoren, mRNA, Genom-Editing-Tools). Die genetisch modifizierten Zellen können menschlichen (autolog oder allogen) oder tierischen (xenogene Zellen) Ursprungs sein, entweder aus Primärzellen oder etablierten Zelllinien. Genetisch veränderte Zellen bakteriellen Ursprungs sind im Umfang dieser Leitlinie nicht enthalten. In einem Arzneimittel können diese genetisch veränderten Zellen allein oder in Verbindung mit einem Medizinprodukt vorliegen. Die in diesem Dokument beschriebenen Vorgaben beziehen sich auf Zulassungsanträge, ihre Grundlagen können jedoch auch auf alle Stufen der Entwicklung übertragen werden.)

Das Dokument kann bis 31. Juli 2019 kommentiert werden. Stellungnahmen können an CATsecretariat@ema.europa.eu gesendet werden.

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