Pilotprojekt zu klinischen Echtzeitstudien

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) kündigte wichtige Schritte im Rahmen einer Initiative zur Förderung der Umsetzung von klinischen Echtzeitstudien (Real-Time Clinical Trials - RTCTs) an. Insbesondere veröffentlichte die Behörde eine Informationsanfrage (Request for Information - RFI) zu einem vorgeschlagenen Pilotprogramm, das diesen Sommer starten soll. Stellungnahmen müssen bis zum 29. Juni 2026 eingereicht werden.

KI-gestützte Optimierung klinischer Studien in frühen Phasen

Klinische Studien in der frühen Phase stellen einen Engpass in der Arzneimittelentwicklung dar und sind oft durch hohe Unsicherheit, begrenzte Patientengruppen und ineffiziente Entscheidungsprozesse gekennzeichnet. In der Regel werden Daten von den Studienzentren an die Sponsoren gemeldet, die diese analysieren und anschließend an die FDA übermitteln. Daher zielt das Pilotprogramm darauf ab, zu untersuchen, wie Fortschritte in den Bereichen künstliche Intelligenz (KI) und Datenwissenschaft die Effizienz der Studien sowie die Sicherheitsüberwachung verbessern, Entscheidungen zur Dosisfindung erleichtern und fundiertere frühzeitige Ja-/Nein-Entscheidungen ermöglichen können.

Darüber hinaus sind klinische Echtzeitstudien (RTCTs) ein wichtiger Schritt hin zum Ziel der Behörde, kontinuierliche Studien zu ermöglichen. Heute verläuft die klinische Entwicklung meist in klar abgegrenzten Phasen. Da jede Phase nach einem eigenen Protokoll durchgeführt wird - in der Regel als separate Studie -, entsteht oft eine Lücke zwischen dem Ende einer Phase und dem Beginn der nächsten. Dies verlangsamt das Tempo der Produktentwicklung. Indem sie es der FDA ermöglichen, kritische Informationen unmittelbar nach ihrem Vorliegen zu prüfen, könnten Echtzeitstudien diese Lücken beseitigen oder auf ein Minimum reduzieren und so "kontinuierliche" Studien ermöglichen.

Die Behörde beabsichtigt, die endgültigen Auswahlkriterien im Juli zu veröffentlichen und die Pilotauswahl im August abzuschließen. Weitere Informationen finden Sie unter AI-Enabled Optimization of Early-Phase Clinical Trials Pilot Program; Request for Information.