Leitfadenentwurf zur Vektor-Kopienzahl Quantifizierung bei ATMP/Gentherapeutika

Um die gleichbleibende Wirksamkeit, die generelle Qualität, aber auch Stabilitäten, Haltbarkeiten u.v.m. von Arzneimitteln sicherzustellen, sind Analytik und die zugehörigen Techniken und Methoden seit jeher von maßgeblicher Bedeutung. Mit der zunehmenden Komplexität der Wirkstoffe und Arzneimittel und der steigenden Bedeutung von biologischen Therapieformen z.B. ATMP und damit auch Gentherapien, wird auch die Welt der Analytik immer komplexer.

Die Quantifizierung der Vektorkopien spielt gerade bei der Entwicklung und Prüfung von Gentherapeutika eine wichtige Rolle. Da diese Produkte das Potential haben, in vielen Therapiefeldern in der Zukunft eingesetzt zu werden, rückt das auch in den Fokus der Behörden und Arzneibuchkommissionen. Entsprechend hat die britische Pharmakopöe einen Leitfadenentwurf "Guidance on the application of vector copy number quantification for the ATMP community" zur Kommentierung bis 27. September 2021 veröffentlicht.

Mit dieser Vorgehensweise folgt sie der Strategie der MHRA, in Fragestellungen der Qualitätsstandards von Biologika die entsprechenden Interessen- und Expertengruppen mit einzubinden. Der Entwurf stellt eine unverbindliche Best-Practice-Anleitung zur Anwendung der Vektor-Kopienzahlquantifizierung für die Zell- und Gentherapieprodukte dar und umfasst zwei Teile: Teil I: Adeno-assoziierte Viren. Teil II: Lentivirus und Retrovirus. Was das Ziel des Leitfadens angeht, schreibt das britische Arzneibuch:

"Der Leitfaden wurde von Experten aus der ATMP-Gemeinschaft für die ATMP-Gemeinschaft geschrieben und ist nach Ansicht der BP für eine Reihe von Interessengruppen hilfreich, einschließlich derjenigen, die in GMP-regulierten Umgebungen, in Forschung und Entwicklung, in der akademischen Welt und bei klinischen Versuchen tätig sind. Der Leitfaden soll die Sicherheit der Patienten gewährleisten, indem er einen Überblick über bewährte Praktiken gibt, die sicherstellen, dass die Produktqualität während des gesamten Produktlebenszyklus aufrechterhalten wird." (Übers. d. Red.).

Die britische Pharmakopöe bittet nun um Einzel- oder Gruppenkommentierung des Leitfadenentwurfs bis zum 27. September. Entsprechende Kommentare sollen mittels eines Antwortformulars an BiolStandards@mhra.gov.uk gesendet werden.