ICH E20-Leitlinienentwurf zum adaptiven Design für klinische Prüfungen

Der ICH E20-Leitlinienentwurf "Adaptive Design for Clinical Trials" hat am 25. Juni 2025 Schritt 2b des ICH-Prozesses erreicht und ist in die öffentliche Konsultation der Stufe 3 eingetreten. Die EU-Frist für Kommentare endet am 30. November 2025.

Hintergrund

Ein adaptives Design ist ein Design für eine klinische Prüfung (Clinical Trial - CT), das prospektiv geplante Änderungen an einem oder mehreren Aspekten des Designs auf der Grundlage der in der Prüfung gesammelten Probanden-Daten ermöglicht.

Der Entwurf der ICH-Guideline enthält Leitlinien für konfirmatorische klinische Prüfungen mit adaptivem Design, die der Bewertung einer Behandlung für eine bestimmte Erkrankung im Rahmen des gesamten Entwicklungsprogramms dienen. Der Schwerpunkt der Leitlinie liegt auf Grundsätzen für die Planung, Durchführung, Analyse und Interpretation von Studien zur Bestätigung der Wirksamkeit und zur Unterstützung der Nutzen-Risiko-Bewertung einer Behandlung. Diese Grundsätze sollten auch die Flexibilität bieten, innovative Ansätze für das Design von CTs während des gesamten Entwicklungsprozesses zu bewerten bzw. zu diskutieren.

In der Leitlinie wird jedoch nicht auf die Verwendung spezifischer statistischer Methoden eingegangen. Die Auswirkungen von Studienanpassungen auf die statistische Validität der Studienergebnisse und die Aufrechterhaltung der Studienintegrität hängen auch von einer angemessenen Studiendurchführung und einer sorgfältigen Bewertung der potenziellen Auswirkungen geplanter Anpassungen auf die Studiendurchführung ab.

Der E20-Leitlinienentwurf steht auf der E20 EWG-Seite zum Download bereit.