Gentherapeutika - FDA aktualisiert Richtlinien für CMC-Informationen

Zu den Humantherapeutika rechnet man alle Produkte, die ihre Wirkung durch Transkription oder Translation von übertragenem genetischem Material oder durch gezielte Veränderung von Wirts/Human Gensequenzen vermitteln und entfalten. Beispiele dafür wären Nukleinsäuren, genetisch veränderte Viren, Bakterien oder Pilze, künstlich produzierte spezifische Nukleasen zur Bearbeitung des menschlichen Genoms oder  ex vivo genetisch veränderte menschliche Zellen. Wenn diese Produkte für die Prävention, Behandlung oder Heilung einer Krankheit oder eines Zustands des Menschen anwendbar sind, zählen sie, per definitionem gemäß 351(i) des Public Health Service (PHS) Act (42 U.S.C. 262(i)) zu den "biologischen Produkten".

Bei allen Einreichungen von neuen Arzneimitteln (DPs), einschließlich Gentherapieprodukten, wird die Beschreibung der CMC-Informationen für die Arzneimittelsubstanz  verlangt. Im Fall, dass das IND nicht genügend CMC-Informationen enthält, um die Risiken für die Probanden in den vorgeschlagenen Studien zu bewerten, kann die FDA einen klinischen Stop, d.h. einen Haltezustand, versetzen.

Die CMC Informationen, die in einem IND eingereicht werden sind verpflichtend. Sollte es im Laufe der Produktentwicklung zu Änderungen in der Herstellung kommen, müssen diese Informationsänderungen zur Ergänzung CMC-Prozesse eingereicht werden. Sollten Auswirkungen einer Änderung auf die Produktsicherheit und -qualität möglicherweise nicht bekannt sein, z. B. weil die für die Phase 1 eingereichten Informationen im Umfang noch begrenzt waren, sollte die Fertigungsänderung vor der Implementierung eingereicht werden.

Die humane Gentherapie zielt darauf ab, die Expression eines Gens zu verändern oder die biologischen Eigenschaften lebender Zellen für therapeutische Zwecke zu manipulieren. Mit dem vorliegenden Dokument möchte die FDA bei der Einreichung einer humangentherapeutischen Investigational New Drug Application (IND) Empfehlungen bezüglich der Informationen geben, die zu Chemie, Herstellung und Kontrolle (CMC) zur Verfügung gestellt werden sollen. Es soll sichergestellt werden, dass und wie ausreichende CMC-Informationen bereitgestellt werden können, die zur Gewährleistung der Produktsicherheit, Identität, Qualität, Reinheit und Stärke (einschließlich der Wirksamkeit) nach 21 CFR 312.23(a)(7)(i) des Prüfpräparats erforderlich sind.

Diese Richtlinie gilt für Humane Gentherapeutika und für Kombinationsprodukte, die eine menschliche Gentherapie in Kombination mit einem Medikament oder einer Vorrichtung enthalten. Die finale Leitlinie wird das bisherige Dokument "Guidance for FDA Reviewers and Sponsors: Content and Review of Chemistry, Manufacturing, and Control (CMC) Information for Human Gene Therapy Investigational New Drug Applications (INDs)" vom April 2008 ersetzen. Auf Grund der schnellen und umfassenden Entwicklung des Sektors der Gentherapie seit 20018 war eine Aktualisierung der FDA-Empfehlungen dringend geboten. Die Leitlinie ist jetzt so aufgebaut, dass sie der Struktur der FDA-Leitlinien zum Gemeinsamen Technischen Dokument (CTD) folgt. Informationen zur CTD finden Sie in der "Guidance for Industry: M4Q: The CTD - Quality" vom August 2001.

Für weitere Details lesen Sie bitte den "Draft Guidance for Industry  Chemistry, Manufacturing, and Control (CMC) Information for Human Gene Therapy Investigational New Drug Applications (INDs)".

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