FDA veröffentlicht Informationen und Übersichten über biologische Forschungsprojekte

Besonders der Bereich der Zell- und Gewebebasierte Produkte hat in den vergangenen Jahren erheblich an Bedeutung gewonnen. Auch die FDA widmet diesen Themen eine erhöhte Aufmerksamkeit. Dies zeigt sich zum einen an der Zahl der publizierten Guidelines in diesem Bereich, aber auch darin, dass die FDA Informationen über Projekte der FDA im Bereich biologische Forschung veröffentlicht.

So wurde z. B. eine Übersicht über die Aktivitäten  zu "Investigating the Effects of Cell-Materials Interactions on the Safety and Effectiveness of Cell-Based Products", also zur Untersuchung der Auswirkungen von Zell-Material-Interaktionen auf die Sicherheit und Wirksamkeit von zellbasierten Produkten, im Newsletter von CBER publiziert.

In diesem Artikel gibt Dr. Kyung E. Sung vom Office of Tissues and Advanced Therapies, Division of Cellular and Gene Therapies, Cellular and Tissue Therapy Branch einen generellen Überblick über ihr Forschungsprogramm, das multidisziplinäre Ansätze verwendet, welche mikrophysiologische Systeme und Biomaterialien kombinieren. Damit sollen die Auswirkungen von Interaktionen zwischen lebenden Zellen und Biomaterialien untersucht werden, die bei der Herstellung und Charakterisierung von Zell- und Gewebeprodukten verwendet werden. Die primären Ziele dieser Laborforschung sind:

  • die Entwicklung von mikrophysiologischen 3D-Systemen, die zuverlässig die Funktionsfähigkeit von multipotenten Stromazellen (MSCs) und induzierten pluripotenten Stammzellen (iPSCs) unter physiologisch relevanten Bedingungen messen, und
  • das Verständnis der Funktionen und des Verhaltens zellulärer Produkte in spezifischen Mikroumgebungen, um die Sicherheit und Wirksamkeit hergestellter CTPs vorherzusagen.

Ein weiteres Projekt im Bereich der biologischen Forschung ist die Bewertung therapeutischer Ansätze auf der Grundlage von Genomeditierung und Stammzelltechnologien (Evaluation of Therapeutic Approaches Based on Genome Editing and Stem Cell Technologies) von Dr. Zhaohui Ye, Office of Tissues and Advanced Therapies, Division of Cellular and Gene Therapies, Gene Transfer and Immunogenicity Branch. Im Hinblick auf die Sicherheit von Technologien zur Bearbeitung von Genomen strebt diese Forschungsarbeit die Entwicklung sensitiver und unvoreingenommener Methoden zum Nachweis genetischer Mutationen nach der Bearbeitung an. In silico-Methoden reichen unter Umständen nicht aus, um alle potenziellen Off-Target-Modifikationen vorherzusagen, insbesondere bei neueren Technologien, für die es noch keine Sicherheitsprofile gibt. Deshalb wird in diesem Projekt eine klonale, genomweite Sequenzierungsstrategie zum Nachweis genetischer Veränderungen in iPSC-Klonen verwendet, die erfolgreich on-target Genom-Editing unterzogen wurden. Mit dieser Strategie gelingt es, Beschränkung der genomweiten Sequenzierung in der Nachweisempfindlichkeit zu überwinden, was ein bedeutender Vorteil ist, da unbeabsichtigte Veränderungen oft zufällig und mit geringer Häufigkeit auftreten.

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