FDA-Leitfaden zu statistischen Methoden für klinische Studien

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat einen Leitfadenentwurf veröffentlicht, der Empfehlungen zur Anwendung statistischer Methoden in klinischen Studien enthält. Ziel ist es, Sponsoren dabei zu unterstützen, verfügbare Daten besser zu nutzen, effizientere klinische Studien zu planen und durchzuführen sowie den Zugang der Patienten zu sicheren und wirksamen Arzneimitteln zu beschleunigen.

Hintergrund

Der Leitfadenentwurf enthält Empfehlungen zur angemessenen Anwendung bayesscher Methoden in klinischen Studien, wobei der Schwerpunkt auf deren Einsatz zur Unterstützung der primären Inferenz liegt. Bayessche Methoden können insbesondere für Sponsoren von besonderem Nutzen sein, die klinische Studien für seltene Erkrankungen oder pädiatrische Anwendungen durchführen, bei denen die verfügbaren Patientenkollektive begrenzt sind.

Im Gegensatz zu traditionellen (frequentistischen) statistischen Ansätzen kombinieren bayessche Analysen die in einer Studie erhobenen Daten mit relevanten Vorabinformationen, um eine posteriori Verteilung zu generieren. Diese bildet die Grundlage für Inferenz und Schlussfolgerungen zur Sicherheit und Wirksamkeit eines Arzneimittels.

Beispiele für den Einsatz bayesscher Methoden in klinischen Studien sind unter anderem:

• frühzeitige Beurteilung von Unwirksamkeit oder Erfolg im Rahmen adaptiver Studiendesigns,
• Integration von Designelementen wie der Dosisfindung in nachfolgende Studien,
• Einbeziehung externer Informationen, z. B. aus früheren klinischen Studien, Real-World-Evidence (RWE) oder externen bzw. nicht gleichzeitigen Kontrollgruppen,
• Unterstützung von Subgruppenanalysen,
• Unterstützung der primären Inferenz innerhalb einer Studie.

Weitere Informationen sind im FDA-Leitfaden mit dem Titel "Use of Bayesian Methodology in Clinical Trials for Drugs and Biological Products" verfügbar.