FDA-Leitfaden im Bereich zelluläre und Gewebeprodukte (HCT/Ps)

Ende Juli veröffentlichte die FDA/CBER in ihrem Newsletter den Hinweis auf eine neue Guideline Regulatory Considerations for Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products: Minimal Manipulation and Homologous Use. Dieser Leitfaden ersetzt den bisherigen Leitfaden gleichen Namens vom November 2017.

Eine verständliche Auslegung der Kriterien für minimale Manipulation und homologe Verwendung sowie die Definitionen zugehöriger Schlüsselbegriffe sind für die Interessenvertreter der Industrie, aber auch für alle sonstigen involvierten Personen von großer Bedeutung. Entsprechend groß war auch das Interesse an diesem Thema, seit die Kriterien und Definitionen zum ersten Mal vorgeschlagen wurden. Das vorliegende Dokument soll dazu dienen, das Verständnis der Definitionen von minimaler Manipulation nach 21 CFR 1271.3(f) und homologer Verwendung in 21 CFR 1271.3(c) zu verbessern. Gleichzeitig soll es dazu beitragen, die regulatorischen Kriterien für Human Cell and Tissue Products (HCT/Ps)  in 21 CFR 1271.10(a)(1) und (2) besser verständlich zu machen.

Die Version von November 2017 sah eine Übergangsfrist für einen Zeitraum von 36 Monaten vor, in der die neuen Anforderungen an neue Arzneimittel (Investigational New Drug, IND) und die Zulassung (Biologics License Application, BLA) für bestimmte HCT/Ps nur eingeschränkt durchgesetzt werden musste. Diese Frist wird mit der neuen Guideline bis Mai 2021 verlängert.

Hintergrund

21 CFR 1271.3(d) definiert HCT/Ps als Produkte, die menschliche Zellen oder Gewebe enthalten bzw. aus Zellen/Geweben bestehen und zur Implantation, Transplantation, Infusion oder Übertragung in einen menschlichen Empfänger bestimmt sind. Aufgrund der einzigartigen Natur von HCT/Ps hat die FDA einen abgestuften, risikobasierten Ansatz für die Regulierung von HCT/Ps vorgeschlagen und bereits im Jahr 2005 erstmals umgesetzt. Nach diesem abgestuften, risikobasierten Ansatz müssen bestimmte HCT/Ps, die die definierten Kriterien erfüllen oder unter bestimmte  Ausnahmen fallen, nicht vor der Markteinführung geprüft und genehmigt werden. Bei der Entwicklung des abgestuften, risikobasierten Ansatzes konzentrierte sich die Agentur auf die öffentliche Gesundheit und auf regulatorische Belange, einschließlich der Frage, wie die Übertragung von Krankheiten verhindert werden kann; welche Verarbeitungskontrollen erforderlich sind, um eine Kontamination zu verhindern, welche letztendlich zu einem unsicheren oder unwirksamen Produkt führen könnte. Ebenfalls im Fokus war dabei, die Integrität und Wirksamkeit zu erhalten, damit die Produkte die vorgesehene Wirkung entfalten und die klinische Sicherheit und Effektivität.
Der abgestufte, risikobasierte Ansatz ist in einer Reihe von Vorschriften enthalten, die gemeinhin als "Geweberegeln" bezeichnet werden und die von der FDA durch Bekanntmachung und Kommentierung von Vorschriften unter der Autorität für übertragbare Krankheiten nach Abschnitt 361 des PHS-Gesetzes (42 U.S.C. 264) erlassen und veröffentlicht  werden.

Für weitere Details lesen Sie bitte den Guideline Regulatory Considerations for Human Cells,  issues, and Cellular and Tissue-Based Products: Minimal Manipulation and Homologous Use.