FDA-Entwurf zu seltenen Kinderkrankheiten

Wie zuvor berichtet, hat die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) zusammen mit der US-amerikanischen Behörde für Lebensmittel- und Arzneimittelsicherheit (FDA) letztes Jahr einen gemeinsamen Vorschlag mit dem Titel: "Paediatric Gaucher disease - A strategic collaborative approach from EMA and FDA" veröffentlicht. Die FDA hat dieses Strategiepapier nun in einem anderen Format veröffentlicht. Der Titel des Entwurfs ist "Pediatric Rare Diseases - A Collaborative Approach for Drug Development Using Gaucher Disease as a Model".

Ziel dieses Leitfadens ist es, die Medikamentenentwicklung für seltene Kinderkrankheiten zu fördern. Insbesondere wird ein neuer möglicher Ansatz zur verbesserten Effizienz der Medikamentenentwicklung für seltene Kinderkrankheiten erörtert. Diese neue Vorgehensweise besteht aus einem kontrollierten mehrarmigem klinischen Versuch mehrerer Unternehmen, der eine zeitsparende Entwicklung mehrerer Arzneimittel bei gleichzeitiger Minimierung der Patienten, die ein Placebo erhalten müssen, ermöglichen soll. Der Leitfaden übernimmt mit kleinen Änderungen das 2017er Update des oben genannten gemeinsamen Dokuments von FDA und EMA von 2014 mit dem Titel "Gaucher Disease - A Strategic Collaborative Approach From EMA and FDA".

Aufgrund der begrenzten Anzahl von Patienten mit seltenen Erkrankungen stellen Versuche mit klinischen Prüfpräparaten zur Behandlung seltener Erkrankungen eine große Herausforderung für eine effektive Medikamentenentwicklung dar. Das vorgeschlagene Dokument behandelt die Extrapolation von Wirksamkeitsdaten von Erwachsenen auf Kinder. Diese Extrapolation kann erwogen werden, wenn der Krankheitsverlauf und die erwartete Reaktion auf ein Arzneimittel hinreichend ähnlich bei Kindern und der Bezugsgruppe (Erwachsene oder Kinder anderen Alters) sind. Die Extrapolation von Wirksamkeitsdaten kann dabei helfen,

  • unnötige Studien zu vermeiden,
  • die Effizienz zu steigern,
  • die Belastung von Patienten durch Tests zu verringern und
  • Ressourcen zur Behandlung wichtiger Fragen besser bereitzustellen.

Ein Extrapolationsplan sollte in der frühen Phase der Entwicklung eines Medikaments festgelegt werden. Es muss berücksichtigt werden, dass der Plan eventuell nicht alle Aspekte behandelt, die bei der Entwicklung neuer Medikamente für alle Altersgruppen pädiatrischer Patienten erforderlich sind. Daher können weitere klinische Studien zur Bestimmung der Wirksamkeit für alle Altersgruppen erforderlich sein.

Laut FDA kann der Ansatz auch auf andere Gebiete der Medikamentenentwicklung für seltene Erkrankungen angewendet werden. Außerdem können modifizierte Ansätze vorgeschlagen werden, jedoch sollte der Sponsor die gezielte Auswahl jeder neuen Strategie begründen. Sponsoren sollten die jeweils zuständige Aufsichtsbehörde vor Beginn solcher Studien konsultieren, da die Entwicklung von Medikamenten für seltene Erkrankungen in der Regel eine globale Beteiligung erfordert und zudem Unterschiede in den Anforderungen zwischen FDA und anderen Aufsichtsbehörden bestehen können. 

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