EMA veröffentlicht Fragen und Antworten Dokument zu Vergleichbarkeitsstudien bei ATMP

Für die Entwicklung und Zulassung von Arzneimitteln bietet die EMA/CHMP dem/der entwickelnden oder zulassenden Unternehmen bzw. Einrichtung Hilfestellung und Unterstützung in Form des Scienitific Advice an. Dieser kann, nach Aussage der EMA, folgende Fragestellungen betreffen:

  • Qualitätsaspekte (Herstellung, chemische, pharmazeutische und biologische Prüfung des Arzneimittels);
  • Nichtklinische Aspekte (toxikologische und pharmakologische Tests zum Nachweis der Wirksamkeit des Medikaments im Labor);
  • Klinische Aspekte (Angemessenheit von Studien mit Patienten oder gesunden Freiwilligen, Auswahl der Studienendpunkte, d. h. wie die Auswirkungen in einer Studie am besten gemessen werden können, Aktivitäten nach der Zulassung einschließlich Risikomanagementplänen);
  • Methodische Fragen (statistische Tests zur Nutzung, Datenanalyse, Modellierung und Simulation).

Im Zusammenhang mit ATMP kommt es im Rahmen des Scientific Advice besonders häufig zu Fragen bezüglich der Komparabilität bei Änderungen der Herstellverfahren oder der Einführung einer neuen oder zusätzlichen Produktionsstätte. Das kann Änderungen an Ausrüstungen, Rohstoffen und kritischen Ausgangsmaterialien wie Zellen oder Vektoren oder deren Lieferanten, Maßstab des Herstellungsprozesses oder Produktstabilität betreffen. Gerade während der frühen Phasen der Produktentwicklungen kommt es häufig zu solchen Änderungen. In solchen Fällen ist ein geeignetes Komparabilitätsprogramm zur Erfassung und Bewertung der Kritikalität und der Auswirkungen der Änderungen notwendig.

Auf Grund der Heterogenität und der meist hohen Komplexität und der Dynamik von Zell- oder Gewebe-basierten neuartigen Therapien ist auch die Bewertung von Änderungen nicht immer einfach. Deshalb sind funktionelle/biologische Eigenschaften des Produktes der Schlüssel, um den Grad der erreichten Vergleichbarkeit zu definieren und den Umfang der zu generierenden nicht-klinischen und/oder klinischen Daten zu definieren.

Um hier zusätzlich Hilfe und Informationen bereit zu stellen, hat die EMA im Dezember 2019 ein Q&A Dokument veröffentlicht. Es soll spezifische Fragen im Zusammenhang mit dem Nachweis der Vergleichbarkeit auf der Ebene der Qualitätsaspekte für ATMPs behandeln, denn Änderungen der Herstellungsanforderungen, die im Rahmen einer ATMP-Zulassung registriert wurden, müssen eingereicht und gegebenenfalls durch Änderungsverfahren überprüft werden. Dieses Konzept gilt auch für die Zulassung eines ATMP für klinische Studien, für das wesentliche Änderungen vorgelegt werden müssen.

Das vorliegende Dokument unfasst rund ein Dutzend Fragen von  "Wofür stehen "Komparabilität" und "Komparabilitätsstudien?"" oder "Wie gilt die ICH Q5E-Richtlinie, die die Vergleichbarkeit biologisch-biotechnologischer Arzneimittel anspricht, für ATMPs?" bis hin zu "Ist eine Vergleichbarkeitstudie erforderlich, wenn Änderungen bei der Herstellung von Ausgangsstoffen vorgenommen werden?".

Um alle Fragen und Antworten kennen zu lernen, lesen Sie bitte direkt das EMA Dokument : "Questions and answers: Comparability considerations for Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP)".

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