EMA und FDA veröffentlichen Q&A Dokument zur ihren Programmen für beschleunigte Zulassung

Bereits seit geraumer Zeit versuchen die Zulassungsbehörden in Europa und in den USA die Entwicklung innovativer Arzneimittel und Therapien zu unterstützen und haben dafür entsprechende Programme ins Leben gerufen. In Europa wird durch die EMA das "PRIME: priority medicines" Programm zur Förderung der Entwicklung von Arzneimitteln, für die ein ungedeckter medizinischer Bedarf besteht, angeboten. Es bietet die Möglichkeit einer verstärkten Interaktion und einem frühzeitigen Dialog mit den Entwicklern vielversprechender Arzneimittel, um die Entwicklungspläne zu optimieren und die Bewertung zu beschleunigen, damit diese Arzneimittel die Patienten früher erreichen können.

Das Pendant in den USA ist "Breakthrough Therapy", ein Verfahren, mit dem die Entwicklung und Prüfung von Arzneimitteln beschleunigt werden soll, die zur Behandlung einer schwerwiegenden Erkrankung bestimmt sind und bei denen vorläufige klinische Beweise darauf hindeuten, dass das Arzneimittel bei einem oder mehreren klinisch bedeutsamen Endpunkten eine wesentliche Verbesserung gegenüber einer verfügbaren Therapie darstellen könnte.

Im Rahmen solcher Programme zur beschleunigten Entwicklung kann allerdings die Zusammenstellung von Informationen über Chemie, Herstellung und Kontrollen (CMC) innerhalb verkürzter Fristen eine Herausforderung für die Antragsteller darstellen. Beide Behörden haben deshalb im Austausch mit den betroffenen Interessengruppen versucht, Ansätze zur Beschleunigung der Entwicklung und Zulassung dieser Produkte zu erkunden, ohne die Qualitätsstandards, die von Arzneimitteln erwartet werden, zu senken.

Das Q&A Papier

Am 04 Dezember veröffentlichten die EMA und die U.S. FDA jetzt ein Fragen- und Antworten-Papier, das ihre aktuellen Überlegungen zu verschiedenen Qualitäts- und GMP-Aspekten im Zusammenhang mit PRIME-/Breakthrough Therapy-Anträgen darlegen.
Bereits 2018 veranstalteten die EMA und die FDA einen Stakeholder-Workshop zur Qualitätsentwicklung bei Early-Access-Ansätzen wie PRIME und Breakthrough Therapies und veröffentlichten einen Tagungsbericht. Darüber hinaus entwickelte und veröffentlichte die EMA eine "Toolbox guidance on scientific elements and regulatory tools to support quality data packages for PRIME and certain marketing authorisation applications targeting an unmet medical need - Scientific guideline".

Im Folgezeitraum haben die EMA und das Center for Drugs Evaluation and Research (CDER) der FDA weitere Diskussionen zu diesen Themen geführt und ihre Erfahrungen und regulatorischen Erwartungen im Zusammenhang mit PRIME/BT-Anträgen ausgetauscht. Als ein Ergebnis dieser Diskussionen wurde jetzt ein Q&A-Dokument veröffentlicht.

Neben einer erläuternden Einleitung zu den Hintergründen und der Entstehung des Dokuments und einem Glossary enthält das Papier 4 Q&A- Abschnitte, die sich mit verschiedenen Bereichen befassen:

• Annex 1. Q&A on Control strategy considerations for PRIME/BT applications
• Annex 2. Q&A on Process validation approaches for PRIME/BT applications
• Annex 3. Q&A on Alternatives for determination of re-test period or shelf-life for PRIME/BT applications
• Annex 4. Q&A on GMP considerations for PRIME/BT applications

Es wird dabei aber darauf hingewiesen, dass das Dokument nur der allgemeinen Information dient und keine regulatorische Anleitung darstellt. Deshalb sollten Antragsteller, an Ansätzen nach PRIME oder Breakthroug Therapy  interessiert sind, immer die für ihr spezifisches Produkt erforderliche Strategie mit der zuständigen Zulassungsbehörde besprechen, bevor sie ihrem Zulassungsantrag einreichen.

Weitere Informationen finden Sie direkt im veröffentlichten Dokument" EMA-FDA joint Q&As on Quality and GMP aspects of PRIME/Breakthrough therapy applications".