EMA plant Überarbeitung der Leitlinie für Arzneimittel mit gentechnisch veränderten Zellen

In 2012 ist die aktuelle "Guideline on quality, non-clinical and clinical aspects of medicinal products containing genetically modified cells" angenommen worden und in Kraft getreten. Das Ziel dieser Leitlinie war es, wissenschaftliche Grundsätze und Anleitung für die Entwicklung und Bewertung von Arzneimitteln, die gentechnisch veränderte Zellen enthalten, zu definieren. Sie zielt auf Produkte ab, die zur Anwendung am Menschen zugelassen werden sollen. Der Fokus des Dokuments liegt auf den Anforderungen an Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit von als Arzneimittel entwickelten gentechnisch veränderten Zellen. Die EMA definiert:

Der Umfang dieses Dokuments umfasst Gentherapie-Arzneimittel, die gentechnisch veränderte Zellen enthalten (vergl. Directive 2009/120, Annex 1 par. 3.2.1.21). Der Schwerpunkt liegt auf der Qualität, nichtklinischen und klinischen Gesichtspunkten von gentechnisch veränderten Zellen. Alle Formen gentechnisch veränderter Zellen, die zur Anwendung am Menschen vorgesehen sind, sind betroffen, egal ob die gentechnische Veränderung auf Grund einer klinischen Indikation durchgeführt wurde oder nicht (z.B. zu erweiterten Fertigungszwecken). Die gentechnisch veränderten Zellen können menschlicher (autolog oder allogen) oder tierischer (xenogene Zellen) Herkunft sein, entweder aus Primärzellen oder etablierten Zelllinien. Gentechnisch veränderte Zellen bakterieller Herkunft sind vom Umfang dieser Leitlinie ausgenommen. In einem Arzneimittel können diese modifizierten Zellen sowohl alleine als auch in Kombination mit einem Medizinprodukt vorliegen. Die in diesem Dokument beschriebenen Vorgaben beziehen sich auf Zulassungsanträge, die Grundsätze können jedoch auf alle Stufen der Entwicklung übertragen werden.

Die Leitlinie von 2012 hatte sich auf die traditionellen Methoden für die gentechnische Veränderung konzentriert, welche auf der Nutzung von rekombinanten Nukleinsäuren tragenden Vektoren basieren. Aber besonders die Technologien der Genom-Editierung, die einen einfachen Ansatz zur gentechnischen Veränderung von Zellen ermöglichen, haben enorme wissenschaftliche Fortschritte gemacht. Solche neuen Technologien, vielleicht in Verbindung mit unterschiedlichen Ausgangmaterialien und Herstellungsprozessen, sollten in eine solche Leitlinie mit aufgenommen werden. Darum veröffentlichte die EMA am 09. August ein Konzeptpapier für die Überarbeitung der "Guideline on quality, non-clinical and clinical aspects of medicinal products containing genetically modified cells". Das Dokument schlägt eine Überarbeitung der bestehenden Leitlinie vor, welche sowohl aktuelle wissenschaftliche Erkenntnisse und Erfahrungen zu CAR-T 29 Zellen und verwandten Produkten, als auch neueste Entwicklungen an Instrumenten für die gentechnische Veränderung von Zellen (genauer gesagt Technologien zur  Genom-Editierung) mit einschließt. Der vorgeschlagene Zeitplan sieht vor, dass der Entwurf für die überarbeitete Leitlinie bis zum ersten Quartal 2018 vorliegen soll. Darum wurde das Konzeptpapier zur dreimonatigen öffentlichen Kommentierung veröffentlicht.

Mehr Informationen über den Inhalt und die Kommentierungsphase finden Sie unter "Concept paper on the revision of the Guideline on quality, non-clinical and clinical aspects of medicinal products containing genetically modified cells".

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