CAT - der monatliche Report rund um ATMP

Im Dezember fand die 132. Sitzung des Ausschusses für neuartige Therapien (CAT) statt. Der daraus resultierende Bericht enthält statistische Daten zu den wissenschaftlichen Empfehlungen des CAT zur Klassifizierung von Arzneimitteln für neuartige Therapien (Advanced Therapy Medicinal Product, ATMP), zu Zertifizierungen, Erstbewertungen, CAT-Beiträgen zu wissenschaftlichen Empfehlungen und pädiatrischen Prüfkonzepten sowie zu Änderungen, Line Extensions und Verlängerungen.

Ein weiteres Thema war die Rücknahme des Zulassungsantrags für autologe humane Chondrozyten (in vitro expandiert), die für die Behandlung von Knorpeldefekten des Kniegelenks bestimmt waren.

Ein Schwerpunkt des Meetings waren die wissenschaftlichen Empfehlungen zur Klassifizierung von ATMP-Arzneimitteln. In der Folge der Rücksprache mit der Europäischen Kommission  wurden sechs wissenschaftliche Empfehlungen zur Klassifizierung von ATMPs fertiggestellt , die im Folgenden dargestellt werden.

  • Als Gentherapeutika wurden eingestuft:
    - Autologe CD34+-Zellen, transduziert mit einem lentiviralen Vektor, der für humanes Cystinosin kodiert, bestimmt für die Behandlung von Cystinose;
     - Delolimogene mupadenorepvec (onkolytisches Adenovirus, das zwei immunstimulierende Transgene (TMZ-CD40L und 4-1BBL) exprimiert), bestimmt für die Behandlung von Krebs.
  • Als somatische Zelltherapie-Arzneimittel eingestuft wurden:
    - Autologe tumorinfiltrierende Lymphozyten, bestimmt für die Behandlung von fortgeschrittenem Melanom;
    - Allogene, aus Nabelschnurgewebe gewonnene mesenchymale Stromazellen zur Behandlung von entzündlichen und immunologischen Erkrankungen (akute Graft-versus-Host-Disease, systemischer Lupus Erythematodes, systemische Sklerose, akutes Atemnotsyndrom).
  • Als Tissue-Engineering-Produkte und kombinierte ATMPs klassifiziert wurden:
    - 3D-bio-gedruckte bionische Bauchspeicheldrüse, bestehend aus Langerhans-Inseln und druckbarer  nicht lebensfähiger, Matrix vom Schwein und aus dezellularisiertem Blutgefäß das vom Schwein gewonnen wurde, bestimmt für die Behandlung von spät-chronischer Pankreatitis;
    - 3D-biologisch gedruckte bionische Bauchspeicheldrüse, bestehend aus Insulin- und Glukagon-freisetzenden Zellen und nicht lebensfähiger, druckbarer, von Porzellan abgeleiteter Matrix plus von Porzellan abgeleitetem, dezellularisiertem Blutgefäß,
    bestimmt für die Behandlung von sprödem Diabetes mellitus Typ I

Darüber hinaus enthält das Dokument eine Übersicht über die sonstigen produktbezogenen Aktivitäten wie z.B.:

  • Erstbewertung von Zulassungsanträgen (MAA) für ATMP
  • Variations vom Typ II
  • Wissenschaftliche Empfehlung zur erweiterten Therapieklassifizierung
    Zertifizierung von Qualität und nicht-klinischen Daten für kleine und mittlere Unternehmen, die ATMPs entwickeln
  • u.a.

Mehr Details dazu finden Sie direkt auf der EMA Homepage unter "CAT monthly report of application procedures, guidelines and related documents on advanced therapies".

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