Aktuelles zu den ICH-Leitlinien E21 & E22

Die ICH arbeitet derzeit an zwei neuen Wirksamkeitsrichtlinien: E21 zur Einbeziehung von Schwangeren und Stillenden in klinische Prüfungen und E22 zu allgemeinen Erwägungen für Patientenpräferenzstudien. Nach der Ankündigung für 2023 hat die Arbeit an den beiden Leitlinien nun eine weitere Phase erreicht.

Entwurf der ICH-Leitlinie E21 zur "Inclusion of Pregnant and Breastfeeding Individuals in Clinical Trials"

Klinische Prüfungen schließen häufig schwangere und stillende Personen aus, und diejenigen, die während einer Prüfung schwanger werden, werden häufig aus der Prüfung herausgenommen. Infolgedessen sind die Informationen über Nutzen und Risiken der Anwendung von Arzneimitteln während der Schwangerschaft und Stillzeit in der Produktkennzeichnung bestenfalls spärlich, und Behandlungsentscheidungen müssen in Ermangelung dieser Informationen getroffen werden.

Die neue ICH-Leitlinie zielt daher darauf ab, Empfehlungen für die angemessene Einbeziehung und/oder Beibehaltung von schwangeren und/oder stillenden Personen in klinischen Prüfungen zu geben, um die Generierung robuster klinischer Daten zu erleichtern, die als Grundlage für evidenzbasierte Entscheidungen über die sichere und wirksame Verwendung von Arzneimitteln durch diese Personen dienen. Die Leitlinie gilt für klinische Prüfungen mit Prüfpräparaten (Investigational Medicinal Products - IMPs) - vor und nach dem Inverkehrbringen - für Erkrankungen der Allgemeinbevölkerung und/oder für Indikationen, die speziell für schwangere oder stillende Personen gelten. Die EMA hat kürzlich den Entwurf der E21-Leitlinie auf ihrer Website veröffentlicht. Kommentare müssen bis zum 15. September 2025 eingereicht werden.

Konzeptpapier für die ICH E22-Leitlinie zu allgemeinen Erwägungen für Patientenpräferenzstudien

Die neue ICH-Leitlinie enthält allgemeine Überlegungen zu Patientenpräferenzstudien (Patient Preference Studies - PPS) als Grundlage für die Entwicklung von Arzneimitteln und die damit verbundenen Entscheidungen. Die Leitlinie zielt darauf ab, die Nutzung von PPS-Informationen in der pharmazeutischen Produktentwicklung zu optimieren, so dass die Zulassungsbehörden und die pharmazeutische Industrie von harmonisierten PPS-Ansätzen während der Arzneimittelentwicklung profitieren können, einschließlich der Einreichung bei verschiedenen Zulassungsbehörden. Die PPS umfassen alle qualitativen oder quantitativen Bewertungen der von Patienten gewünschten oder akzeptierten Aspekte, die sich von alternativen Gesundheitsmaßnahmen unterscheiden. Sie können zur Evidenzbasis beitragen und klinische Studiendaten bei der Bewertung von Nutzen und Risiken ergänzen. PPS können unter anderem bei der Charakterisierung medizinischer Bedürfnisse, der Auswahl von Endpunkten sowie der Identifizierung von Untergruppen mit unterschiedlichen Präferenzen helfen. Die Einbeziehung der Patientenperspektive ist in der gesamten Arzneimittelentwicklung systematischer geworden und trägt dazu bei, die Entscheidungen stärker an den Werten und Bedürfnissen der Patienten auszurichten und in die Nutzen-Risiko-Bewertung einzubeziehen.

Weitere Informationen finden Sie auf der Website der ICH zu den Wirksamkeitsleitlinien.